就在今天，我们见证了生物技术发展的一个新的里程碑。一款基于CRISPR基因编辑技术的疾病疗法，获得了英国药品和健康产品管理局（MHRA）的有条件上市许可，成为全世界首款获得监管机构批准上市的CRISPR基因编辑疗法。这款疗法的商品名为Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel，简称为exa-cel），由福泰制药（Vertex Pharmaceuticals, Inc.）和CRISPR Therapeutics公司联合开发，用于治疗两种遗传性血液疾病——输血依赖型β-地中海贫血（TDT）和镰刀状细胞贫血病（SCD）。顶尖学术期刊《自然》的新闻报道援引英国牛津大学遗传学家Kay Davies教授的评论：“这是一个具有里程碑意义的批准，为未来CRISPR疗法的进一步应用打开了大门，有潜力治愈许多遗传疾病。

全球首款CRISPR基因编辑疗法获批上市具有多重重大的里程碑意义：
1 基因编辑技术的商业化应用：CRISPR基因编辑疗法的获批上市标志着基因编辑技术从实验室走向临床应用和商业化，为基因治疗领域开启了新的时代。2 个性化治疗的开端：CRISPR基因编辑疗法的上市意味着患者可以接受更加个性化的治疗，针对其特定基因突变进行精准修复，为遗传性疾病的治疗提供了新的可能性。
3 科学技术进步的象征：CRISPR基因编辑技术的获批上市代表了科学技术领域的一次重大突破，展示了人类对基因组的精准干预能力。
4 治疗效果与安全性的验证：上市意味着该疗法经过严格的临床试验，证实了其治疗效果和安全性，为患者提供了更可靠的治疗选择。FDA也表示，只要能提供更多的数据结果证实其安全性和有效性，他们也考虑尽快审核通过该治疗方法，以帮助到更多潜在的患者.
5 全球医疗领域的影响力：CRISPR基因编辑疗法的上市将在全球范围内对医疗领域产生深远的影响，推动更多基因编辑疗法的研发和应用。

CRISPR技术虽然具有许多潜在的优势，但也存在一些不足与缺陷：
1 副作用和安全性：目前我们对基因功能的解析还处于比较初级的阶段，分子调控效果还是主要以经验为主，缺乏底层的逻辑推理和精准调控手段。CRISPR技术在特定基因组中的编辑效果仍面临巨大的不确定性，可能导致相关基因的上下游通路和细胞功能的改变，甚至引发其他疾病。
2 编辑准确性：CRISPR基因编辑疗法在实际应用中可能会造成基因编辑脱靶，或者造成染色体易位意外等基因突变或其他未知的副作用，基因编辑工具Cas9蛋白和sgRNA生产、把基因编辑工具通过什么递送方式送进造血干细胞都需要稳定的数据和结果。安全性仍需要进一步验证。
3 长期效果：对于一些遗传性疾病而言，CRISPR基因编辑疗法的长期疗效和持续稳定性尚未得到充分验证。。
4 道德和伦理问题：基因编辑涉及到人类基因的干预，引发了伦理道德等诸多争议，如何平衡科学发展与伦理规范是一个重大挑战。
5 成本与可及性：CRISPR基因编辑疗法的高昂成本和技术门槛可能限制了其对广大患者的可及性，目前这款治疗方案定价200万美元，这么昂贵的售价使其无法普及到所有需要的患者群体。
6 法律监管与规范：目前对于CRISPR基因编辑疗法的法律监管和规范还不够完善，需要建立更加健全的法律法规来指导其应用和管理。

综上所述，人类改造自身基因的时代来临了，这在人类文明历史上都是浓墨重彩的一笔。放眼未来，很多绝症和慢性病可能会出现彻底治愈的解决方案，甚至有可能出现主动改造相关基因，创造智商更高，身体更强壮健康的新人类，让我们期待未来更好的生活吧。
需要注意的是，CRISPR基因编辑疗法虽然具有巨大的潜力，但在临床应用中仍面临诸多挑战和不足，需要在科学研究、临床实践和伦理规范等方面持续加以关注和解决